Разработан и прошел первую фазу клинических испытаний новый метод лечения болезни Паркинсона с помощью пересадки стволовых клеток. Группа исследователей из Висконсинского университета в Мадисоне опубликовала результаты успешного эксперимента по пересадке стволовых клеток человека мышам с болезнью Паркинсона.
Болезнь Паркинсона — это серьезное хроническое неврологическое заболевание, вызванное прогрессирующим разрушением и гибелью нейронов, вырабатывающих нейромедиатор дофамин. Организм не может сам восполнить потерю этих клеток, поскольку нейроны не делятся. Этот процесс приводит ко множеству двигательных, неврологических и когнитивных проблем. Болезнь Паркинсона является вторым по частоте нейродегенеративным заболевание после болезни Альцгеймера. Общая распространенность болезни Паркинсона в мире составляет примерно 200 случаев на 100 000 населения.
Группа исследователей под руководством нейробиолога проф. Су-Чунь Чжана потратила годы на разработку методов, позволяющих превращать стволовые клетки (потенциально способные превратиться в какие угодно клетки организма) в нейроны нужного типа, в том числе и те, которые вырабатывают необходимый дофамин. Добившись успеха, ученые решили проверить, помогает ли пересадка этих искусственных нейронов при болезни Паркинсона.
В эксперименте использовалась группа мышей, у которых была искусственно повреждены те области мозга, которые поражаются при развитии болезни Паркинсона, что привело к проявлению характерной картины симптомов. Дофаминовые нейроны были получены из эмбриональных стволовых клеток человека и имплантированы в мозг мышей.
Спустя несколько месяцев у подопытных мышей существенно ослабились характерные симптомы паркинсонизма. Последующее изучение их мозга показало, что имплантированные человеческие нейроны успешно интегрировались в мозг, вырастили отростки для входящих и исходящих сигналов, и протянули их на необходимую длину. Таким образом они подключились к нужным областям мозга, контролирующими движения тела, и схема этих соединений была очень похожа на естественную.
Для подтверждения того, что всё дело в восстановленных дофаминовых нейронах, ученые провели ряд контрольных экспериментов. В первом из них для пересадки использовались подобные нейроны, выращенные из стволовых клеток человека, но вырабатывающие не дофамин, а другой нейромедиатор, не влияющий на болезнь Паркинсона. Эксперимент показал, что имплантированные нейроны также успешно встроились в мышиный мозг, но никак не восстановили двигательные цепи и, соответственно, не убрали проявления болезни у подопытных.
Во втором контрольном эксперименте имплантировались такие же дофаминовые нейроны, но в них генетически был встроен «переключатель», воздействуя на который с помощью инъекций определенных веществ, можно было включать и выключать выработку дофамина.
Эксперимент показал, что, когда нужное вещество вводилось мышам, и стволовые клетки отключались, перестав вырабатывать дофамин, исчезали и все двигательные улучшения у подопытных. Это свидетельствует о том, что стволовые клетки необходимы для восстановления мозга, поврежденного паркинсонизмом. Также эксперимент продемонстрировал, что эту технологию генетического переключения можно использовать в дальнейшем для точной настройки активности трансплантированных клеток для оптимизации лечения.
«Мы использовали болезнь Паркинсона в качестве модели, но принцип один и тот же для множества различных неврологических расстройств», — говорит проф. Чжан.
Работа имеет личное значение для доктора Чжана. Как врач и ученый, он часто получает письма от семей, отчаянно нуждающихся в помощи в лечении неврологических расстройств или травм мозга. Кроме того у него есть личный опыт столкновения с подобной проблемой: шесть лет назад Чжан попал в аварию и сломал шею. Когда он очнулся в больнице частично парализованным, его первая мысль была о том, как стволовые клетки, которые он исследовал в течение многих лет, могут помочь ему выздороветь.
Сейчас, восстановившись после многих лет физиотерапии, доктор Чжан по-прежнему считает, что методы лечения стволовыми клетками могут в будущем помочь таким людям, как он, и семьям, которые к нему обращаются.